'한 번에 20억원' 희귀병약, 생후 24개월 아이에 첫 투약

한번 투약하는데 약 20억원의 비용이 드는 희귀질환 치료제 '졸겐스마'가 국내서 처음으로 투여됐습니다.

오늘(17일) 제약업계에 따르면 어제(16일) 오후 서울대학교병원 채종희 희귀질환센터장의 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증 소아 환자에게 졸겐스마가 투여됐습니다.

척수성근위축증은 근육이 점차 위축되는 희귀유전 질환으로 국내에선 매년 20명 안팎의 환자가 발생하는 것으로 알려져 있습니다.

서울아산병원에 따르면 척수성근위축증 중증인 제1형 환자는 스스로 머리를 드는 등 성장 발달 단계에서 수행되어야 하는 성장 발달을 할 수 없으며 침을 삼키거나 우유를 먹는 등의 행동에도 어려움이 있습니다. 또 호흡에 관여하는 근육에 힘이 없어 호흡 문제를 일으킵니다


제2형 환자(만성형)는 보조장치 없이는 앉는 자세를 할 수 없으며 일부 환자에게선 먹고 삼키는 문제가 발생하기도 합니다. 또한 호흡하려면횡경막을 이용해 호흡해야 합니다.

졸겐스마는 이런 척수성근위축증을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제로 국내에선 지난해 5월 식품의약품안전처의 품목 허가를 받았습니다.

그동안 고가 치료제라 사용하지 못하다가 이달부터 건강보험이 적용되면서 첫 투여 사례가 나온 겁니다. 가격은 19억8천만원입니다. 건강보험이 적용되면서 최대 598만원만 환자가 부담하면 됩니다.

투여한 소아 환자는 생후 6~7개월쯤 척수성근위축증 진단을 받았습니다. 2개월간 4회 투여 뒤 1년에 3번을 맞아야 하는 '스핀라자'를 투여해왔지만 졸겐스마는 한 번만 맞으면 되기 때문에 더 이상의 치료제 투여가 필요 없게 됐습니다. 의료진은 해당 환자의 운동 장애 등 증상이 개선되는지 추적 관찰할 방침입니다


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